EMERGENT-5资料中出现了第52周PANSS总分平均变化5.5分这一数字，但单独摘取数字会丢失评分方向、采用的基线以及研究人群；在缺少评分方向、基线和适用人群信息时，5.5分的临床含义无法确定，也无法用于预测个人长期获益；精神分裂症临床研究常用阳性和阴性症状量表评价症状严重程度。具体到研究记录，PANSS包含阳性症状、阴性症状和一般精神病理条目，每项按1至7分评定，分数越高表示症状越重；PANSS总分变化、阳性分量表变化和阴性分量表变化是不同结局，不能用一个数字代替另一个。

EMERGENT-4是一项52周开放延伸研究；进一步分析的修正意向治疗人群为111人，其中49人在急性期已接受呫诺美林—曲司氯铵，62人在急性期接受安慰剂后进入开放期并换用该组合；研究从急性试验基线计算后续PANSS变化，因此“基线”不是进入开放期当天。在这项分析中，EMERGENT-4的进一步分析显示，到第52周，从急性试验基线计算，整体修正意向治疗人群中68.6%的参与者达到PANSS总分至少30%的改善；急性期后换用组为62.5%，持续使用组为73.7%；这些比例只对应开放延伸研究中的特定分析人群，不是所有长期治疗者的固定概率。

5周研究提供短期随机对照结果；长期维持情况还需参考长期研究；长期资料来自开放研究，参与者知道所接受的治疗，而且没有同期安慰剂组；入组选择、脱落、既往急性期治疗以及时间变化都可能影响结果，因此长期观察与短期随机研究不能合并为一种结论。具体到研究记录，EMERGENT-5同样是52周开放研究，纳入566名精神分裂症病情稳定成人，其中277人完成研究；该研究记录PANSS总分、阳性和阴性分量表及CGI-S随时间的变化；由于完成率为48.9%且没有同期对照，结果适合描述治疗期间观察到的趋势，不能作确定的因果或跨药物比较。

同一研究还报告，到第52周，整体人群中37.1%的参与者达到PANSS总分至少50%的改善；反应比例依赖基线定义、完成随访情况和分析集；把68.6%单独写成“52周持续改善率”，会省略它从急性试验基线计算以及开放研究设计等必要信息。

Cohen效应值用于表示研究中组间差异相对于数据变异程度的大小；0.65、1.18等数值来自不同分析人群、不同终点和不同分析方法，不能直接横向排列成疗效排名；效应值也不是改善百分比，更不能解释成患者有65%或118%的改善。

公开研究使用呫诺美林—曲司氯铵或KarXT等名称；把这些研究结果归到凯捷乐名下，需要确认商品名、通用名和适用地区之间的权威对应关系；相关试验报告的是特定研究人群、设计和观察时间内的PANSS等结局，结论适用于相应研究条件。

本文仅供医学科普，不替代医生诊断、处方或个体化治疗建议。具体用药请遵医嘱。

参考文献

[1] Kaul I, Brannan SK, Sawchak S, et al. Reductions in Positive and Negative Syndrome Scale Subscales With Xanomeline and Trospium Chloride in Adults With Schizophrenia: Pooled Post Hoc Analyses [Z]. SIRS Poster S47, 2025.

[2] Kaul I, Brannan SK, Claxton A, et al. Long-Term Efficacy of Xanomeline and Trospium Chloride in Schizophrenia: Further Analyses From the 52-Week, Open-Label EMERGENT-4 Trial [Z]. SIRS Poster M42, 2025.

[3] Horan WP, et al. Efficacy of KarXT on negative symptoms in acute schizophrenia: A post hoc analysis of pooled data from 3 trials. Schizophrenia Research, 2024.

[4] Kaul I, Claxton A, Chaturvedi S, et al. Long-term efficacy, safety, and tolerability of xanomeline and trospium chloride in schizophrenia: A 52-week, open-label trial (EMERGENT-5). Schizophrenia Research, 2026, 288: 86-94.